Эффективность препарата может быть оценена на основании его способности уменьшать опухоли, но это не обязательно означает улучшение показателей выживаемости. shutterstock.com
Трудно найти кого-то, кто не был затронут раком. У людей, которые не болели раком, скорее всего, будет близкий друг или член семьи, у которого диагностировано заболевание.
Если рак уже распространился, диагноз может казаться смертельным приговором. Новости о том, что новый препарат доступен, могут быть большим облегчением.
Но представьте себе, что больной раком спрашивает своего врача: «Может ли этот препарат помочь мне остаться в живых дольше?» И, честно говоря, доктор отвечает: «Я не знаю. Есть одно исследование, в котором говорится, что препарат работает, но оно не показало, жили ли пациенты дольше или даже чувствовали ли они себя лучше ».
Это может звучать как маловероятный сценарий, но это именно то, что команда Британские исследователи Установлено, что это касается многих новых лекарств от рака.
Взгляд на исследование
Исследование, опубликованное на прошлой неделе в British Medical Journal рассмотрел клинические испытания 39, подтверждающие одобрение всех новых противораковых препаратов в Европе от 2014 до 2016.
Исследователи обнаружили, что более половины этих испытаний имели серьезные недостатки, которые могут преувеличивать преимущества лечения. Только четверть из них оценивали выживаемость как ключевой результат, и менее половины сообщили о качестве жизни пациентов.
Из новых противораковых препаратов 32, исследованных в ходе исследования, только в девяти было проведено, по крайней мере, одно исследование без серьезных недостатков.
Исследователи оценивали методы двумя способами. Во-первых, они использовали стандартную шкалу «риска предвзятости», которая измеряет недостатки, которые могут привести к непредвзятым результатам, например, если врачи знают, какие пациенты принимают наркотики, или слишком много людей рано вышли из исследования.
Во-вторых, они изучили, выявили ли Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) серьезные недостатки, такие как раннее прекращение исследования или сравнение препарата с некачественным лечением. EMA выявил серьезные недостатки в испытаниях десяти препаратов 32. Эти недостатки редко упоминались в опубликованных отчетах испытаний.
От клинических испытаний до лечения - быстрее не всегда лучше
Прежде чем лекарство будет одобрено к продаже, производитель должен провести исследования, чтобы показать его эффективность. Такие регулирующие органы, как EMA, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) или Австралийское управление по терапевтическим товарам (TGA), затем решают, разрешать ли его продажу врачам.
Национальные регуляторы в основном изучают одни и те же клинические испытания, поэтому результаты этого исследования актуальны на международном уровне, в том числе в Австралии.
Существует сильное общественное давление на регуляторов, чтобы они быстрее одобряли новые лекарства от рака, основываясь на меньшем количестве доказательств, особенно в отношении плохо леченных раковых заболеваний. Цель состоит в том, чтобы ускорить лечение пациентов, позволяя продавать лекарства на более ранней стадии, Недостатком более быстрого одобрения, однако, является большая неопределенность в отношении эффектов лечения.
Одним из аргументов в пользу более ранних утверждений является то, что необходимые исследования могут быть проведены позже, и больным пациентам может быть предоставлена повышенная вероятность выживания, пока не стало слишком поздно. Тем не мение, исследование в США пришел к выводу, что исследования, проведенные после утверждения, выявили преимущество выживания только для 19 новых противораковых препаратов 93, одобренных от 1992 до 2017.
Если доказательства нового лекарства от рака ошибочны, это делает пациентов уязвимыми для ложной надежды. От Shutterstock.com
Так как же измеряется эффективность в настоящее время?
Утверждение новых противораковых лекарств часто основывается на краткосрочных результатах в отношении здоровья, называемых «суррогатными исходами», таких как сокращение или замедление роста опухолей. Надежда состоит в том, что эти суррогатные результаты предсказывают долгосрочные выгоды. Однако было установлено, что для многих видов рака они плохо справляются с прогнозирование улучшения выживаемости.
Исследование исследований рака для более чем 100 лекарств, найденных в среднем, клинические испытания, которые измеряют, остаются ли пациенты живыми дольше, требуют дополнительного года для завершения, по сравнению с исследованиями, основанными на наиболее часто используемом суррогатном исходе, называемом «выживанием без прогрессирования». Этот проводить измерение описывает количество времени, которое человек живет с раком без опухолей, увеличивающихся или распространяющихся далее. Это часто плохо коррелирует с общей выживаемостью.
Год может показаться долгим ожиданием человека с мрачным диагнозом. Но существуют политики, помогающие пациентам получить доступ к экспериментальным методам лечения, таким как участие в клинических испытаниях или сострадательных программах доступа. Если этот год означает уверенность в преимуществах выживания, его стоит подождать.
Утверждение лекарств без достаточных доказательств может нанести вред
В одном из редакционный В дополнение к этому исследованию мы утверждаем, что преувеличение и неопределенность в отношении преимуществ лечения наносят прямой вред пациентам, если они рискуют получить серьезный или опасный для жизни вред без вероятной выгоды или если они отказываются от более эффективного и более безопасного лечения.
Например, препарат panobinostat, которая используется для пациентов с множественной миеломой, которые не ответили на другие виды лечения, не было показано, чтобы помочь пациентам жить дольше и может привести к серьезным инфекциям и кровотечению.
Неточная информация может также вызвать ложную надежду и отвлечь внимание от необходимой паллиативной помощи.
И, что важно, идеал совместного осознанного принятия решений на основе ценностей и предпочтений пациентов рушится, если ни у врача, ни у пациента нет точных доказательств для принятия решений.
В странах с государственным медицинским страхованием, таких как Австралийская система фармацевтических льгот (PBS), доступ пациентов к новым лекарствам от рака зависит не только от одобрения рынка, но и от решений по оплате. PBS часто отказывается платить за новые лекарства от рака из-за неопределенные клинические доказательства, Что касается препаратов, включенных в это исследование, некоторые из них доступны на PBS, а другие - нет.
Новые лекарства от рака часто очень дороги. В среднем в США курс лечения новым лекарством от рака стоит больше, чем 100,000 (A $ 148,000).
Больные раком нуждаются в лечении, которое помогает им жить дольше или, по крайней мере, иметь лучшее качество жизни в оставшееся время. В этом свете нам нужны более строгие стандарты доказательств, чтобы быть уверенными в реальной пользе для здоровья при утверждении новых противораковых препаратов.
Об авторах
Барбара Минцес, Старший преподаватель фармацевтического факультета, Университет Сиднея и Агнес Витри, Старший преподаватель, Университет Южной Австралии
Эта статья переиздана из Беседа под лицензией Creative Commons. Прочтите оригинал статьи.
Похожие книги:
Император всех болезней: биография рака
Сиддхартха Мукерджи
Лауреат Пулитцеровской премии представляет историю рака, начиная с его первого описания в древнеегипетском свитке и заканчивая современными методами лечения.Нажмите для получения дополнительной информации или для заказа
Радикальная ремиссия: выжить при раке вопреки всему
Келли А. Тернер
Во время учебы на докторскую степень. в Калифорнийском университете в Беркли доктор Тернер, исследователь, лектор и консультант по интегративной онкологии, был потрясен, обнаружив, что никто не изучает эпизоды радикальной (или неожиданной) ремиссии, когда люди выздоравливают, несмотря ни на что, без помощи традиционной медицины, или после того, как традиционная медицина потерпела неудачу. Она была настолько очарована этим видом ремиссии, что отправилась в десятимесячное кругосветное путешествие, побывав в десяти разных странах, чтобы взять интервью у пятидесяти холистических целителей и двадцати выживших после радикальной ремиссии рака об их методах и методах исцеления. Ее исследование продолжилось путем опроса более 100 человек, переживших радикальную ремиссию, и изучения более 1000 таких случаев. В ее свидетельстве представлены девять общих тем, которые, по ее мнению, могут помочь даже неизлечимо больным изменить свою жизнь.Нажмите для получения дополнительной информации или для заказа
Руководство по выживанию при раке молочной железы: пошаговое руководство для женщин с недавно диагностированным раком молочной железы
Джон Линк, доктор медицины
Уважаемый авторитет в области рака молочной железы предоставляет всестороннее практическое руководство по всему опыту лечения рака молочной железы, от шока от диагноза до возвращения к нормальной жизни. С состраданием, пониманием и откровенным разговором он расскажет обо всем, что вам нужно знать, чтобы принять наилучшее решение в вашей уникальной ситуации.Нажмите для получения дополнительной информации или для заказа
Антирак: новый образ жизни
Дэвид Серван-Шрайбер, MD, PhD
Anticancer — это страстное и личное исследование опыта автора в борьбе с раком, а также всеобъемлющее руководство по последним результатам исследований и профилактическим мерам, которые вы можете предпринять, чтобы защитить себя. Одновременно авторитетный и доступный, Anticancer объясняет, что мы можем сделать, чтобы не поддаться этой ужасной болезни.Нажмите для получения дополнительной информации или для заказа
Император всех болезней: биография рака
Сиддхартха Мукерджи
Удостоенный наград, захватывающий рассказ о раке — от его первых задокументированных проявлений тысячи лет назад через эпические битвы за его лечение, контроль и победу до радикально нового понимания его сущности.Нажмите для получения дополнительной информации или для заказа
Ген: близкая история
Сиддхартха Мукерджи
От лауреата Пулитцеровской премии, автора бестселлера «Император всех болезней» — великолепная история гена и ответ на определяющий вопрос будущего: что станет с человеком, когда мы научимся «читать» и «писать» наши собственная генетическая информация?Нажмите для получения дополнительной информации или для заказа
