Рассеянный склероз поражает миллионы людей Мировой. Это неврологическое заболевание, характеризующееся воспалительными поражениями центральной нервной системы (головного и спинного мозга), которые вызывают повреждение миелиновой оболочки - защитного слоя вокруг нервных клеток. Это вызывает неврологическую дисфункцию, такую ​​как паралич мышц или потеря чувствительности. В то время как определенная степень спонтанного восстановления оболочки происходит естественным образом, многие пациенты накапливают необратимую инвалидность.

Есть два основных типы MS, которые имеют различную картину симптомов. Существует первичная прогрессирующая РС, более редкая форма, которая влияет на 15% пациентов, у которых нет рецидивов и ремиссий, но они страдают медленным ухудшением симптомов. Тогда есть наиболее распространенная форма, рецидивирующая ремиссионная МС, которая влияет на 85% пациентов. Люди с этой формой имеют рецидивы симптомов, которые могут длиться некоторое время до периода ремиссии. И от половины до двух третей пациентов с ним, как полагают, продолжает развиваться вторичное прогрессирующее заболевание, в котором инвалидность, связанная с РС, становится постепенно более необратимой.

Доступные способы лечения MS включают инъекционные препараты, такие как интерферон-бета и натализумабом - который предотвращает попадание некоторых воспалительных иммунных клеток в мозг и спинной мозг, где они могут вызвать повреждение, - и пероральные препараты, такие как диметилфумарат. К сожалению, все они имеют ограниченную, если есть эффективность во вторичной прогрессии, особенно на поздних стадиях, когда рецидивы больше не происходят.

Причина РС неизвестна, но считается, что ряд механизмов заболевания опосредованную иммунной системой, Даже при отсутствии лечения, было бы справедливо сказать, что более значительный прогресс был достигнут в области лечения рассеянного склероза в течение последних двух десятилетий, чем, возможно, и в любой другой области неврологии. Теперь мы можем предложить полезное лечение для многих пациентов, страдающих более распространенным безрецидивной начала формой заболевания, но не эффективное лечение до сих пор не одобрен для использования в первичной прогрессирующей болезни, учитывая наше более ограниченное понимание этого типа патологического процесса.

Экспериментальный метод

В последние два десятилетия, тип трансплантации стволовых клеток получила значительное внимание в качестве экспериментального лечения рассеянного склероза. Вызывается аутологичных гемопоэтических трансплантация стволовых клеток (ГСК), Этот метод включает в себя сбор и замораживание стволовых клеток из костного мозга, которые затем повторно вводятся пациенту.

Стволовые клетки мобилизованы из костного мозга, а затем собирают и замораживают, чтобы быть затем реинфузии в то же пациента после того, как их иммунная система была почти полностью устранена химиотерапией. Протоколы для трансплантации были уточнены на протяжении многих лет, учиться у тех, которые используются при лечении некоторых видов рака крови, что привело к снижению токсичности и снижению смертности используя технику, Основная функция этих стволовых клеток для восстановления ныне несуществующей иммунной системы, потенциально перезагрузки его к более раннему, более наивной стадии развития, которая, как полагают, предшествовали патологические реакции, которые привели к МС в первую очередь.

Несмотря на интерес, однако, до сих пор мало или вообще не было доказательств того, что эти стволовые клетки фактически восстановили повреждение нервов.

Больше испытания хорошая вещь

Несколько небольших исследований были проведены за последние 20 лет, что привело к сильному внушению, что этот метод действительно работает, но с ограниченной способностью определять истинная клиническая польза. Только один небольшой контролируемый международный суд показал, превосходство трансплантации при снижении воспалительных поражений МС по сравнению с митоксантроном, химиотерапевтическим средством. Поэтому обнадеживает тот факт, что группа, возглавляемая исследователем MS Basil Sharrack, и Джон Сноуден, эксперт по использованию HSCT для лечения рака, предложила значительную выгоду для некоторых людей в Шеффилде в Великобритании, передающей МС, которая принимала участие в международная клиническая проба MIST.

Другие участвующие центры находятся в США, Швеции и Бразилии. Результаты ожидаются в 2018. Это именно тот тип клинических испытаний, который необходим для определения наилучшего режима трансплантации, а также его относительной эффективности и безопасности по сравнению с другими лицензированными терапиями, включая, в частности, алемтузумаб, один из лицензированных процедур для ремиттирующего MS.

В то же время, понятно, энтузиазм по поводу нескольких обнадеживающих но анекдотических случаев должны быть омрачены необходимостью установления эффективности более строго и убедительно. Хотя в это время, ГСК не имеет место в рутинного лечения рассеянного склероза, включение отобранных пациентов в контролируемых клинических испытаний, проведенных в установленных центрах трансплантации следует поощрять.