Моя свекровь позвонила мне вчера. Она не совсем знает, что я делаю для работы, но имею туманную идею, с которой я работаю группа, стремящаяся понять и в конечном итоге предотвратить болезнь Альцгеймера.

Она услышала по радио, что кто-то разработал лекарство от болезни Альцгеймера. Он что-то общее с автомобилями на подъездной дорожке и правительство США его финансировало. Она была довольной и с облегчением, и предложил мне сосредоточить свое внимание на других заболеваниях мозга, которые нужно вылечить.

Затем она прислала мне ссылку на радио-интервью, приуроченное к публикации исследований в Nature Журнал научных докладов, релиз СМИ об исследовании, как и радио-интервью, которое слышала моя свекровь, было очень взволнованно.

Это насторожило нас к изящному набору экспериментов, основанному на технологии медицинского центра Флиндерса, в результате которого были получены вакцины против болезни Альцгеймера, которые могут, следовательно, обеспечить лечение деменции. По словам одного из авторов исследования, эффективная вакцина может пройти всего несколько лет.

Вакцины, протестированные на животных моделях болезни Альцгеймера и в ткани мозга человека, показали высокую отзывчивость к обеим целям в каждом контексте. Это действительно хорошая новость, и эти соединения должны быть максимально продвинуты в трубопровод разработки лекарств.

Но прежде чем мы будем слишком взволнованы, стоит отметить, что для каждого соединения 5,000-10,000, которые входят в конвейеры разработки, будет утвержден только один препарат для использования у пациентов, по оценочной стоимости в US $ 2.6 млрд.

При болезни Альцгеймера специфически соединения 244 исследовали в клинических испытаниях 413 между 2002 и 2012, с одобрено только одно новое лекарственное средство для временного облегчения симптомов заболевания. Это показатель успеха 0.4%.

Некоторые факты о болезни Альцгеймера и деменции

Врачи описывают слабоумие как явление, в котором человек трудности во многих областях мышления, Это происходит, например, когда проблемы планирования, запоминания, концентрации или навигации становятся настолько серьезными, что здоровье или способность человека жить самостоятельно скомпрометированы.

У людей старше 65 наиболее распространенной причиной деменции (около 70%) является болезнь Альцгеймера. Старший возраст является наибольшим фактором риска для болезни Альцгеймера; один из десяти человек в возрасте от 60 до 70 и три в десять по 80, соответствуют клиническим критериям болезни.

Болезнь Альцгеймера названа в честь Алоис Альцгеймер, который в 1906 провел посмертное исследование женщины, которая умерла при деменции. Используя красители для окрашивания клеток мозга, он обнаружил две ненормальные патологические характеристики - «бляшки» и «путаницы» - распространяющиеся по всему мозгу.

Тупики и бляшки, характерные для болезни Альцгеймера, являются объектом большинства видов лечения в процессе развития. Галерея изображений NIH / Flickr, CC BYЭти бляшки и путаницы остаются объектами текущих исследований. Известно, что в 21st веке бляшки состоят из фрагментов белка, называемого бета-амилоид, и путаницы известны как тау-белки.

С увеличением среднего возраста людей в развитых странах также растет число людей с болезнью Альцгеймера. Большая чрезвычайная ситуация заключается в том, что без прорывного лечения количество люди, живущие с деменцией в Австралии как ожидается, будет 900,000 2050.

С ростом населения эта проблема становится все более и более ожидаемое социальное и экономическое бремя считается катастрофическим. Следовательно, теперь федеральное правительство США US $ 991 млн. В год к исследованию и лечению болезни Альцгеймера и деменции.

Австралийское правительство совершило A $ 4 миллионов в год в течение следующих пяти лет, чтобы преодолеть ту же проблему.

Развитие вакцины во всем мире

Там есть до сих пор нет лечения для болезни Альцгеймера. Основная стратегия лечения прошлых лет 30 заключалась в том, чтобы попытаться уменьшить симптомы потери памяти и дезориентации замена некоторых химических веществ мозга, называемые нейротрансмиттерами, которые теряются по мере прогрессирования заболевания.

Как и исследования сообщили на этой неделе, мы ищем фармакологические прорывы, разрабатывая лекарства, чтобы препятствовать накоплению либо амилоид or тау-белки, или оба. Одним из способов достижения этой цели является использование активной вакцины для стимуляции иммунной системы для атаки амилоида или тау. Альтернативно, искусственные антитела против амилоида или тау могут регулярно вводиться посредством инфузий. Это называется пассивной вакциной.

По крайней мере 14 программы разработки вакцин таргетинг тау в настоящее время продолжается. Для амилоида, по крайней мере, программы вакцинации 18 начались или были завершены и провалились.

Также разрабатываются другие, невакционные препараты против амилоида и тау. Например, препараты могут быть направлены на удаление амилоида или тау или остановить их формирование начать с.

Есть и другие хорошие новости, которые говорят о том, что мы приближаемся к лечению болезни Альцгеймера. Недавний повторный анализ данных из некоторых крупных, но неудачных клинических испытаний амилоидной вакцины, называемой соланезумаб показали положительные эффекты в подгруппе пациентов.

Другая амилоидная вакцина, aducanumab, недавно было показано как для удаления амилоида, так и для улучшения мышления у людей с легкой болезнью Альцгеймера. Обе эти вакцины расследуются в Австралии, и люди, которые хотели бы получить дополнительную информацию о них, могут связаться со своим врачом или наши исследовательские лаборатории.

Очевидно, чем больше выстрелов в цель, тем лучше. Успех в разработке лекарственных препаратов человека является болезненно низким. По оценкам фармацевтической промышленности, для разработки нового лекарственного средства требуется, по меньшей мере, 10-15 лет.

Несмотря на предложения моей свекрови, я по-прежнему работал сегодня. Хотя я надеюсь, что эти новые вакцины эффективны, существует высокая вероятность того, что они не смогут достичь своей цели у живых людей или они попадут в цель, но при этом заставлять людей болеть по другим причинам. Или, может быть, цель совсем неправа. Так что пока не время сосредоточиться в другом месте.

Об авторе

Поль Марфф, профессор, Институт нейробиологии и психического здоровья им. Флори

Эта статья изначально была опубликована в Беседа, Прочтите оригинал статьи.

Книги по этой теме

at Внутренний рынок самовыражения и Amazon