В настоящее время единственные одобренные лекарства от болезни Альцгеймера просто облегчают некоторые симптомы - частично и временно - но не останавливают прогрессирование болезни. (Шаттерстки)

Как исследователь, изучающий болезнь Альцгеймера, и невролог, который заботится о людях с болезнью Альцгеймера, я разделяю разочарование, даже гнев людей и семей, когда я говорю им, что у меня нет лекарства, чтобы предложить.

За последний год ученые боролись с COVID-19, ранее неизвестным заболеванием, и в течение нескольких месяцев разработали новые эффективные вакцины. За тот же период времениСписок Неудачи лечения болезни Альцгеймера стали длиннее, В данный момент, единственные одобренные препараты от болезни Альцгеймера просто облегчить некоторые симптомы - частично или временно - но не остановить прогрессирование болезни.

Хотя это было впервые официально описан 115 лет назад, и, конечно, существовало задолго до этого, у нас до сих пор нет лекарства от этой разрушительной болезни. Почему?

Начнем с денег. В течение многих лет защитники пациентов указывали на растущие потери и огромные расходы, связанные с болезнью Альцгеймера, по мере старения населения мира. Болезнь Альцгеймера сильно недофинансируется по сравнению с раком, сердечными заболеваниями, ВИЧ / СПИДом и даже COVID-19.

К сожалению, ошибочное мнение о том, что болезнь Альцгеймера поражает только пожилых людей, является одним из факторов недостаточного финансирования. Тем не мение, от пяти до 10 процентов людей с болезнью Альцгеймера моложе 65 лет; некоторым даже за 40. Болезнь Альцгеймера - это также болезнь всей семьи, вызывающая беспокойство, депрессия и истощение у лиц, осуществляющих уход и близких, что требует непропорционально высоких социально-экономических издержек.

Противоречивые теории

Проблема не только в финансировании. Человеческий мозг чрезвычайно сложен, а болезнь Альцгеймера - самое сложное заболевание мозга. Проблемы, возникающие в результате этого столкновения сложностей, отражены во многих конкурирующих теориях болезни Альцгеймера.

Самая проверенная теория гласит, что болезнь Альцгеймера вызывается неправильно сложенные белки которые собираются или слипаются, убивая клетки мозга и вызывая симптомы потери памяти и снижения познавательной способности. Изначально виновником этой истории неправильного свертывания был белок под названием бета-амилоид. Совсем недавно другой белок, тау, стал возможным участником.

 Неправильная укладка белков, лежащая в основе болезни Альцгеймера, может включать бета-амилоид или тау-белки. (AP Photo / Evan Vucci)

Хотя большое количество данных исследований подтвердило эту теорию неправильного свертывания белков, известную как амилоидная гипотеза, несколько препаратов, предназначенных для блокирования процессов неправильного сворачивания токсичных белков в мозге, неоднократно терпели неудачу в испытаниях на людях., На самом деле, за последние два года, несколько крупных клинических испытаний на основе ведущей гипотезы месторождения - что снижение уровня агрегированного бета-амилоида, загадывающего загадки в мозгах пациентов с болезнью Альцгеймера, остановило бы прогрессирование болезни, - резко потерпели неудачу.

Итак, есть много других теорий. Новый соперник в супертяжелом весе - теория нейровоспаления. болезни Альцгеймера, что предполагает, что болезнь возникает из-за чрезмерного высвобождения токсичных веществ. воспалительные химические вещества из иммунных клеток в головном мозге называется микроглия. Лекарства, разработанные для решения этой теории, в корне отличаются от препаратов, основанных на амилоидной гипотезе, и все еще находятся на ранней стадии развития.

Другая теория утверждает, что болезнь Альцгеймера заболевание синапсов, которые являются соединениями между клетками мозга, и еще один предполагает, что болезнь Альцгеймера - это болезнь митохондрий, структура, центральная для производства энергии в каждой клетке мозга.

Проблемы с поиском лекарства

Путь к излечению будет нелегким, и даже если эти теории действительно приведут к разработке лекарств, эти препараты могут не работать по множеству других причин..

Болезнь Альцгеймера - очень длительное хроническое заболевание, которое, вероятно, проявляется за 20-30 лет до того, как первые симптомы станут очевидными. Дать лекарство, когда у человека проявляются симптомы, может быть слишком поздно, чтобы что-то изменить. Но у нас нет возможности диагностировать его за 30 лет до появления первых симптомов, и даже если бы мы могли, нам нужно было бы рассмотреть этику долгосрочного назначения потенциально токсичного лекарства тому, кто может заболеть или не заболеть. три десятилетия.

Кроме того, в отличие от разрабатываемых антибиотиков, в которых исследователи узнают в течение нескольких дней, работает ли препарат, хроническая природа болезни Альцгеймера требует длительных и дорогостоящих испытаний - продолжительностью в несколько лет - прежде чем можно будет получить ответ. Такое время и затраты являются дополнительным препятствием для разработки лекарств.

Последняя проблема заключается в том, что болезнь Альцгеймера не может быть просто одной болезнью. На самом деле это может быть набор похожих болезней.. У 52-летнего человека с ранним началом болезни Альцгеймера определенно клиническое течение болезни отличается от 82-летнего человека с поздним началом болезни Альцгеймера. Будет ли препарат, действующий для 82-летнего человека, работать и при болезни 52-летнего человека? Может быть, а может и нет.

К счастью, несмотря на эти многочисленные препятствия, в лабораториях по всему миру проводится множество увлекательных и обнадеживающих исследований. Успехи науки и фармацевтической промышленности в борьбе со многими другими болезнями за последнее столетие часто были результатом сбора низко висящих фруктов. Болезнь Альцгеймера - это не низко висящий плод, а яблоко на самой вершине дерева, и ученым придется взбираться по множеству ветвей, на многие из которых никогда не наступали, на пути к излечению. Но мы туда доберемся.

Об авторе

Дональд Уивер, Профессор химии и директор Крембильского научно-исследовательского института университетской сети здравоохранения, Университет

Торонто

books_health

Эта статья переиздана из Беседа под лицензией Creative Commons. Прочтите оригинал статьи.